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终于来了!泽布替尼今天在中国获批上市!

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发表于 2020-6-15 15:10:36 | 显示全部楼层 |阅读模式
本帖最后由 hejia 于 2020-6-15 15:11 编辑

(一)

今天的重磅新闻:泽布替尼(商品名:百悦泽)终于在中国大陆获批了!而且一下子就是两个适应症:


复发难治性套细胞淋巴瘤(MCL)复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)

1.jpeg

去年11月15日,泽布替尼被美国FDA批准上市,用于治疗复发难治性的套细胞淋巴瘤(MCL)。历史上第一个完全由中国药企自主研发,被美国FDA获批上市的抗癌新药,就此诞生!(扩展链接:首个中国抗癌新药敲开FDA大门,泽布替尼在美获批!)


大家在庆祝这个历史性事件的同时,也不禁要问,中国患者要多久才能用到呢?!虽然受到疫情影响,7个月后,我们终于等到了这个新药!

客观地讲,中国药企和欧美的整体实力差距依然是巨大的。以往中国药厂虽然产品不少,但高质量新药很少,在欧美有竞争力的几乎不存在。最近十年,情况开始发生改变,百济神州等一批中国创新药企公司开始重金投入研发,持续多年后,最近终于开始步入收获期。


正因为如此,去年11月泽布替尼在美国上市,是一个让人欣喜的里程碑。这标志着中国终于能做得出国际上认可的高质量抗癌新药!

我相信这只是个开始。


(二)


泽布替尼菠萝以前介绍过,今天大家再一起复习一下。


首先,它属于靶向药物,靶点是BTK蛋白,所以可以叫BTK靶向药或者BTK抑制剂。


BTK是个对免疫B细胞功能非常重要的蛋白,是B细胞生长的核心开关,控制着细胞的扩增、分化、凋亡以及迁移。


有的时候,B细胞也会因为基因突变而恶化,导致癌症(主要是淋巴瘤),包括套细胞淋巴瘤,慢性淋巴细胞性白血病,华氏巨球蛋白血症等。这些恶性B细胞为了保持快速生长,很“聪明”地绑架了BTK蛋白,导致它持续激活,促进着癌细胞的生长和扩散。


以往,治疗这些患者使用的主要是化疗药,响应率和缓解率不高,副作用不小,效果不够理想。通过了几十年的科研,科学家发现BTK蛋白是这些癌细胞的弱点,如果抑制它的活性,就能控制恶性B细胞的生长,有效控制癌症。


伊布替尼作为是第一代的BTK抑制剂,2013年在美国上市,2017年在中国上市。而泽布替尼,是新一代BTK抑制剂的代表。


在多项临床试验中,泽布替尼表现都非常优异。


比如对复发难治性的套细胞淋巴瘤。这些用标准治疗效果不好的患者,使用泽布替尼后的总缓解率高达84%,其中多数都是完全缓解,也就是肿瘤细胞彻底消失了。


要知道,套细胞淋巴瘤是恶性程度高,几乎是预后最差的一种淋巴瘤亚型。它很容易被误诊或漏诊,超过90%的患者确诊时都是晚期。以往化疗为主的方案中,只有少数病人能达到完全缓解。现在,泽布替尼给这些患者带来了新的希望。


下图就是一个报道的惊人案例。


河南一位75岁的老大爷,得了套细胞淋巴瘤,用了化疗,其它靶向药效果都不好,要放在以前就基本没救了。他身上多处都有很大的肿瘤,包括脖子、腹股沟、腹腔等。


结果参加泽布替尼临床试验,仅仅三天,肿瘤就基本上消失了!到目前为止,这位患者用药已经超过两年,依然得到了很好的控制。


对75岁以上的患者肿瘤实现长期控制,一方面说明药物疗效好,另一方面也说明副作用是比较轻的,连老年人都可以长期使用。


2.png

(三)


不止是套细胞淋巴瘤,在针对慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的临床试验中,泽布替尼表现也十分优秀。


慢性淋巴细胞白血病是一种进展比较慢的癌症类型,患者整体生存期很长,接近10年,已经成为一种慢性病。但目前药物很难真正治愈患者,绝大多数患者最后还是会复发,所以也需要新的药物。


泽布替尼提供了新的选择。在针对中国复发难治性慢性淋巴细胞白血病的2期临床研究中,有91位患者参与,其中77位(占了84.6%)的患者使用泽布替尼后,肿瘤都得到了显著的缓解。


从下面这个无进展生存曲线可以看出,效果确实是非常好的。

3.png

这是对复发的患者。对于初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者,泽布替尼的早期临床数据甚至看起来还更好。比如,针对新诊断患者的AU003研究中,客观有效率为100%。


除了这次获批的适应症,泽布替尼对华氏巨球蛋白血症等别的B细胞相关疾病也展现了疗效,有望在未来扩展人群。


(四)


对于疗效好的抗癌药,下一个要重点关注的就是安全性。因为疗效好,就意味着患者需要长期用药。


泽布替尼的安全性数据也很好。据统计,在临床用过这个药的患者中,只有3.5%左右因为治疗相关的副作用中断治疗。所以毫无疑问,泽布替尼是个好药,它在中国的上市对患者而言是个重大利好消息。


最后必须要说,中国还是个发展中国家,对于患者而言,恐怕最关心的还是它的价格。国产新药上市后,通常会带来竞争,让药品价格降低。比如,最近国产的PD-1免疫新药上市后,在定价上都低于进口药。


作为国产新药代表,衷心希望泽布替尼的定价也能更加“亲民”,让更多患者用得起。同时,后续的慈善赠药和医保谈判能跟上,多方携手进一步降低患者的用药负担。


很幸运最近有类似百济神州这样的一批新兴中国药企崛起,开始生产能在国际舞台竞争的高质量新药。再次恭喜参与泽布替尼研究的科学家们,期待未来听到更多中国创新药进军国际市场的好消息!


致敬生命!

*本文旨在科普癌症新药背后的科学,不是药物宣传资料,更不是治疗方案推荐。如需获得疾病治疗方案指导,请前往正规医院就诊。


参考文献:

1. Ibrutinib as Initial Therapy for Patientswith Chronic Lymphocytic Leukemia. N Engl J Med 2015; 373:2425-2437

2. Discovery of Zanubrutinib (BGB-3111), a Novel, Potent, and Selective Covalent Inhibitor of Bruton’s Tyrosine Kinase. J. Med. Chem. 2019, 62, 17, 7923-7940

3. Trotman J, et al. EHA 2019 abstract PF481


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